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The interpretation of randomized clinical trials may be challenging and their results are therefore sometimes difficult to generalize. Subgroup analyses and the use of composite outcomes are two common issues in clinical trials. This review addresses how to use, interpret, and report subgroup analyses and composite outcomes, focusing on the main analytic challenges. In subgroup analyses, the main issues are lack of statistical power, confounding effects, and multiplicity of tests. Composite outcomes are subject to qualitative and quantitative heterogeneity that may be difficult to interpret and translate into clinical practice. Higher event rates and larger treatment effects associated with less important components may result in misleading impressions of the impact of treatment.

Les résultats des essais cliniques randomisés sont parfois difficiles à appliquer chez tous les patients parce que l’interprétation des résultats n’est pas univoque. Il peut en effet exister une hétérogénéité dans le résultat, 1) soit parce que l’effet du traitement varie en fonction de caractéristiques des patients (sous-groupes), 2) soit parce que les auteurs ont utilisé un critère de jugement combinant plusieurs composantes individuelles (critère composite) et que l’effet du traitement varie entre composantes. Cette note synthétise les problèmes inhérents aux analyses en sous-groupes (manque de puissance, multiplicité des tests, et défaut de comparabilité des groupes de traitement) et à l’utilisation de critères composites (hétérogénéité qualitative ou quantitative et difficultés d’interprétation en cas d’événements rares). Elle indique aussi les recommandations d’analyse et de présentation des résultats.